최근 몇 년 간, 뇌의 아밀로이드를 타겟으로 하는 단일클론 항체를 사용하는 새로운 알츠하이머 병 치료제에 대한 수백 건의 국내외 뉴스 보도가 있었습니다.
이 중 하나인 레카네맙은 2023년 7월 6일 미국 식품의약국(FDA)에서 정식 승인을 받았습니다. 또 다른 약물인 아두카누맙은 2021년 6월 7일 미국 식품의약국에서 조건부 승인을 받았습니다.
최근에는 세 번째 약물인 도나네맙이 뉴스 헤드라인에 오르고 있습니다.
2024년 7월 2일, 미국 식품의약국은 도나네맙(상표명 키순라)에 대한 정식 승인을 부여했습니다.
2023년 7월 17일, 제약회사 일라이릴리가 네덜란드에서 열린 알츠하이머 협회 국제 회의에서 도나네맙의 3상 임상시험 결과를 발표했습니다.
미국 의사협회 저널(Journal of the American Medical Association)도 이제 도나네맙의 3상 시험 결과 전체를 웹사이트에 게시했습니다. 이와 함께 해당 연구의 장단점에 대한 몇 가지 중요한 논설도 올라왔습니다.
현재까지 공개된 도나네맙 연구 결과는 확실히 긍정적입니다.
하지만 이 약물은 치료제가 아닙니다. 도나네맙이 할 수 있는 것은 일부 사람들에서 알츠하이머병의 진행을 늦추는 것입니다.
이 약물은 경미한 인지 장애 또는 알츠하이머병 초기 단계를 가진 환자에게만 사용됩니다. 이 약물은 알츠하이머병 후기 단계에 있는 사람이나 다른 형태의 치매를 가진 사람에게는 사용되지 않습니다.
도나네맙의 3상 임상 데이터를 보다 넓은 과학적 커뮤니티에서 평가하는 데는 시간이 걸릴 것입니다.
현재 도나네맙의 3상 임상시험이 네 건 이상 진행 중입니다. 이 연구들은 2024년, 2025년, 2027년까지 완료되지 않을 것입니다.
그동안, 도나네맙에 대해 사람들이 궁금해하는 주요 질문과 답변을 정리했습니다.
도나네맙이란? 이 약물은 어떻게 작용하나요?
- 도나네맙은 단일클론 항체 치료제입니다.
- 도나네맙은 경미한 인지 장애 또는 초기 알츠하이머병 환자의 뇌에서 아밀로이드 플라크를 타겟하는 데 설계된 정맥 주사 약물입니다.
- 이 약물은 아밀로이드 플라크에 결합하여 신체가 이를 뇌에서 제거할 수 있도록 합니다.
- 요약하자면, 도나네맙(Kisunla™)의 주요 작용은 뇌에서 아밀로이드 플라크를 제거하는 것입니다.
가장 최근의 도나네맙 시험 데이터에서 주요 결과는 무엇인가요?
- 이 약물은 일부 사람들의 질병 진행을 늦출 수 있었습니다.
- 도나네맙 치료를 받은 사람의 거의 절반(47%)이 경과 관찰 1년 후 치매의 임상적 진행이 없었습니다(임상적 진행 없음은 CDR-SB 점수가 정체된 것으로 정의됨).
- 도나네맙 치료는 평균적으로 18개월 후 아밀로이드 플라크를 84% 줄였으며, 위약을 복용한 사람들은 1% 감소했습니다.
- 도나네맙을 복용한 사람들은 위약을 복용한 사람들에 비해 질병의 다음 단계로 진행될 위험이 37% 낮았던 것으로 나타났습니다.
도나네맙이 일부 사람들에게 더 잘 작용하나요?
네, 이 약물의 효과는 몇 가지 요인에 따라 달라집니다:
- 도나네맙은 경미한 인지 장애가 있는 사람에게 더 효과적인 것으로 보입니다.
- 75세 이하의 사람들에게서 더 효과적인 것으로 나타났습니다.
- 저중간 tau 단백질 수치를 가진 사람에게 더 효과적이었습니다.
현재 도나네맙에 대해 가장 큰 우려 사항은 무엇인가요?
- 일부 연구자들은 이번 시험에 참여한 집단이 다양한 사람들에게 도나네맙이 안전하고 효과적일 것이라는 충분한 증거를 보장하기에는 다양성이 부족하다고 지적하고 있습니다.
- 이 연구자들은 3상 시험 그룹의 91.5%가 백인이었다고 언급합니다. 비교로, 미국 인구 센서스 데이터에 따르면, 미국 인구의 75.5%가 백인입니다.
- 결과적으로, 이 연구자들은 “레카네맙과 아두카누맙의 이전 시험과 마찬가지로, 이번 도나네맙 시험은 미국 인디언, 알래스카 원주민, 아시아인, 흑인, 히스패닉 등 다양한 인종에 대한 안전성이나 효과성에 대한 충분한 증거를 제공하지 않는다”고 결론지었습니다.
- 더욱이, 대부분의 치매 환자는 여러 건강 문제를 가지고 있지만, 이번 시험에 참여한 사람들은 치매가 주요 건강 문제인 경우가 많았습니다. 따라서 이 약물이 테스트된 집단은 실제 건강 상태 측면에서의 인구집단과 일치하지 않습니다.
알츠하이머병을 위한 단일클론 항체 약물에 대한 주요 우려 사항은 무엇인가요?
- 일부 연구자들이 제기한 또 다른 우려는 도나네맙, 레카네맙, 아두카누맙 같은 약물에 대한 접근 장벽입니다.
- 이 세 가지 약물은 모두 월 1회 또는 월 2회 정맥 주사로 투여됩니다. 이는 전문 의료 시설 및 이송 수단에 접근할 수 있어야 함을 의미합니다.
- 이들 모두는 효과와 안전성을 모니터링하기 위해 빈번한 뇌 스캔이 필요합니다.
- 정맥 주사와 뇌 스캔에 필요한 자원은 소수 민족 커뮤니티에서 널리 이용할 수 없다고 일부 연구자들은 지적하고 있습니다.
- 다른 연구자들은 이러한 단일클론 항체는 알츠하이머병 환자의 하위 집단에 대해서만 고려될 수 있다고 말합니다. 높은 tau 단백질 수치를 가진 사람들은 혜택을 받지 못할 수도 있습니다.
가장 최근의 도나네맙 시험에는 몇 명이 참여했나요?
- 가장 최근의 시험에는 1,736명이 참여했습니다.
- 모두 60세에서 85세 사이입니다.
- 모두 알츠하이머병 초기 증상을 가지고 있어야 하며, 경미한 인지 장애 또는 경미한 알츠하이머병으로 진단받아야 했습니다.
- 시험 기준의 일환으로, 이들 참가자는 알츠하이머병에 전형적인 뇌 구조 변화가 있어야 했습니다.
현재까지 보고된 부작용은 무엇인가요?
- 이 유형의 다른 약물과 마찬가지로, 연구에서 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA)이 발견되었습니다. 보고된 이상 현상 종류는 두 가지입니다:
- 뇌의 한 영역 또는 여러 영역의 일시적인 부풀음 (ARIA-E)
- 미세 출혈 또는 표층 철침착 (ARIA-H)
- 도나네맙 약물을 복용한 사람들 중 24%에서 일시적인 부풀음(ARIA-E)이 발생했습니다.
- 도나네맙 약물을 복용한 사람들 중 31.4%가 미세 출혈이나 표층 철침착(ARIA-H)이 발생했으며, 위약을 복용한 사람은 13.6%이었습니다.
이 연구에 참여한 사람들 중 1.6%가 심각한 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA)을 경험했습니다. 시험 중 두 사람이 ARIA로 사망했으며, 세 번째 사람은 심각한 ARIA 사건 이후 사망했습니다.
도나네맙/키순라에 대한 더 많은 정보는 언제 알 수 있나요?
3상 시험 결과가 발표된 이후, 국제적으로 과학자들이 데이터를 면밀히 검토할 것입니다. 도나네맙의 위험과 이점에 대한 이러한 보다 넓고 철저한 과학적 커뮤니티 평가는 어느 정도 시간이 걸릴 것입니다.
clinicaltrials.gov에 따르면, 최소한 네 가지 다른 도나네맙의 3상 임상 시험이 아직 진행 중입니다. 이 연구들은 2024년, 2025년 및 2027년에 완료될 예정입니다. 이 연구들이 발표되면 도나네맙의 위험과 이점에 대해 더 알게 될 것입니다.
치매 약물 개발에 대해 현재 알아야 할 사항은 무엇인가요?
현재 127개 이상의 치매 약물이 국제적으로 개발 중입니다. 약물 개발 분야의 주요 추진력은 치매 증상뿐만 아니라 치매의 근본 원인을 치료하는 약물을 찾는 것입니다.
치매를 유발할 수 있는 50가지 이상의 다양한 질병과 상태가 있다는 점을 아는 것이 중요합니다. 따라서 치매의 종류에 따라 약물 개발은 차이가 있을 것입니다. 뉴스에서 가장 자주 보도되는 약물은 알츠하이머병을 치료하는 것을 목표로 하는 약물입니다. 알츠하이머병은 가장 흔한 형태의 치매입니다.
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