오랜 세월 동안, 췌장암의 가장 흔한 원인인 RAS 유전자들은 약물로 표적화하는 것이 불가능한 것으로 여겨졌습니다. 과학자들은 어떤 유전자 변이가 건강한 세포를 암세포로 변환하는지 알고 있었지만, RAS 단백질의 형태 때문에 약물로 차단하기가 매우 어려웠습니다. 이 상황은 2026년 8월 26일에 미국 식품의약국(FDA)이 다락소나시브(daraxonrasib) 약물(상표명: Rasonque, Revolution Medicines 회사에서 생산)을 승인하면서 변했습니다. 이 약물은 이미 한 회의 치료를 받은 전이성 췌장암 성인에게 또는 병합 화학요법을 받을 수 없는 경우에 승인되었습니다.
이는 췌장암에서 RAS 유전자 차단을 위해 특별히 개발된 첫 번째 표적 약물입니다. 췌장 종양의 90% 이상에서 KRAS 유전자에 암을 일으키는 변이가 존재하기 때문에, 이 승인 결과는 이 질병을 앓고 있는 대부분의 환자에게 영향을 미칠 수 있습니다.
임상 시험 결과
이 승인은 RASolute 302라는 대규모 연구를 바탕으로 합니다. 이 글로벌 연구에는 한 차례의 치료 후 병세가 악화된 전이성 췌장암 환자 약 500명이 포함되었습니다. 환자들은 매일 다락소나시브를 복용하거나 의사가 선택한 표준 화학요법을 받았습니다.
결과는 2026 ASCO 연례 회의에서 발표되었고, 동시에 뉴 잉글랜드 저널 오브 메디신(New England Journal of Medicine)에 게재되었습니다. 결과는 강력하여 청중의 의사들로부터 기립 박수를 받았습니다. 다락소나시브 약물을 복용한 환자들은 평균 13.2개월 생존한 반면, 화학요법을 받은 환자는 6.7개월에 불과했습니다 — 거의 두 배 차이입니다. 다락소나시브 약물은 질병의 진행 속도 또한 늦추었습니다: 다락소나시브를 복용한 환자들은 평균 7.2개월 동안 암이 악화되지 않았으며, 화학요법 환자는 3.6개월이었습니다.
이 혜택은 단일 RAS 변이에 국한되지 않았습니다. 시험에 참가한 환자들은 G12, G13, Q61 등 다양한 RAS 변이를 가지고 있었으며, 일부 환자들은 RAS 변이가 전혀 없었습니다. 모든 그룹에서 결과는 비슷했습니다. 다락소나시브를 복용한 환자들은 화학요법 환자들보다 통증이 적고, 삶의 질이 더 좋다고 보고했습니다.
브라이언 울핀 박사(MD, MPH), 다나-파버 암 연구소의 췌장암 연구를 위한 헤일 가족 센터의 소장 및 이 시험의 수석 연구자는 “오랫동안 연구자들은 RAS를 성공적으로 표적화하는 것이 췌장암 치료를 변화시킬 잠재력이 있다고 믿어왔지만, RAS 신호 차단은 매우 어렵다는 것이 입증되었습니다.”라고 말하며 생존 기간 거의 두 배 증가를 “새로운 치료 옵션이 절실히 필요한 환자들에게 큰 진전을 의미한다”고 언급했습니다.
다락소나시브 약물의 작용 메커니즘
다락소나시브는 RAS 단백질을 차단하는 알약입니다. KRAS G12C 억제제와 같은 과거의 RAS 표적 약물들은 이 단백질의 특정 변형에 대해서만 작용했습니다. 반면 다락소나시브는 다르게 작용합니다: 이 약물은 사이클로필린 A라는 단백질과 결합하여 RAS 단백질이 “활성” 상태일 때(변형 여부에 관계없이) 이들을 차단합니다. 다락소나시브가 특정 변이보다 활성 상태를 목표로 하기 때문에, 이 약물은 이전 약물보다 훨씬 더 넓은 범위의 RAS 기반 암에 효과를 보일 수 있습니다.
이것이 아마 다락소나시브가 알려진 RAS 변이가 없는 환자에게도 효과를 보인 이유일 것입니다. Revolution Medicines 회사는 현재 RAS에 기반한 폐암 및 대장암에서도 동일한 약물을 시험하고 있습니다.
왜 다락소나시브 약물이 이렇게 빠르게 승인되었는가?
다락소나시브 약물은 FDA 리뷰 과정에서 대부분의 암 치료 약물보다 빠르게 검토되었습니다. 여러 특별 프로그램 덕분에 이뤄졌습니다:
- FDA는 이전에 치료받은 췌장암에 대해 돌파구 치료(Breakthrough Therapy) 및 고아 약물(Orphan Drug) 지위를 부여했습니다.
- 2025년 10월, 이 약물은 심각한 질병 치료를 위한 검토 속도를 높이기 위한 프로그램인 국가 우선권 바우처(National Priority Voucher)를 받았습니다.
- 2026년 4월, 강력한 시험 결과에 따라 FDA는 확대 접근 프로그램을 허용하여 일부 환자들이 공식 승인 전에 약물을 받도록 했습니다.
- FDA는 2026년 7월 이 약물의 공식 신청서를 각 단계별로 데이터를 검토하는 프로그램 아래 수락했습니다.
- 유럽에서도 유럽 의약품청이 2026년 7월 비슷한 신속 심사를 시작했습니다.
시험에서 다락소나시브의 가장 일반적인 부작용은 발진, 설사, 구내염, 메스꺼움이었습니다. 이 약물에 대한 이전 연구와 비교하여 새로운 안전성 우려는 발견되지 않았습니다.
중요한 진전
췌장암은 치료하기 가장 어려운 암 중 하나입니다. 이 암은 자주 늦게 발견되며, 일반적으로 화학요법이나 면역 요법에 잘 반응하지 않습니다. 첫 치료 후 암이 재발하는 환자들은 좋은 선택지가 거의 없었습니다. 생존 기간을 거의 두 배로 늘려주는 알약은 이 질병에 대한 매우 큰 진전을 나타냅니다.
의사들은 다락소나시브가 치료법이 아니라는 점을 경고합니다. 그 이점이 얼마나 지속되는지, 장기적인 안전성 및 초기에 치료를 받을 때 더 잘 작용할 수 있는지에 대한 질문이 남아 있습니다 — 이는 연구자들이 현재 새로운 시험에서 연구 중인 질문입니다. 그럼에도 불구하고 많은 종양 전문의들은 RASolute 302 결과를 치료 방침이 바뀌는 전환점으로 설명합니다. 한때 표적화가 불가능한 것으로 여겨졌던 유전자에 대해, 다락소나시브는 RAS를 효과적으로 차단할 수 있음을 증명하는 사례로 여겨집니다.
