2026년 5월 1일, 미국 식품의약국(FDA)은 vepdegestrant라는 새로운 유방암 치료 약물을 승인했습니다. 이 약물은 Veppanu라는 브랜드명으로 판매되며, Pfizer와 협력하여 이 약물을 개발한 Arvinas는 이를 ‘1세대 치료제’라고 부릅니다. 이는 Veppanu가 기존 치료제와 얼마나 다른지를 잘 보여주는 수식어입니다.
이 약물이 다른 점
대부분의 유방암 치료제는 에스트로겐 수용체를 차단하려고 합니다. 그러나 Veppanu는 보다 공격적인 방법을 취합니다: 수용체를 완전히 파괴합니다.
vepdegestrant (Veppanu) 약물은 단백질 분해 표적 화합물(Proteolysis-Targeting Chimera, PROTAC) 약물의 일종입니다. PROTAC 약물은 분자 매춘부처럼 작용합니다. 이는 에스트로겐 수용체와 CRBN이라는 세포 구성 요소 두 단백질에 모두 결합하여 서로 가까이 끌어옵니다. 그 후 세포는 에스트로겐 수용체를 폐기할 수 있도록 태그하고 이를 완전히 분해합니다. 결과적으로 수용체의 수가 줄어들어 에스트로겐은 종양 성장을 촉진할 능력을 잃게 됩니다.
이러한 메커니즘은 Veppanu를 단순히 에스트로겐 수용체를 차단하는 기존 약물인 fulvestrant와 차별화합니다. Veppanu는 미국 식품의약국이 어떤 질병에 대해 승인한 첫 번째 PROTAC 치료제입니다.
Veppanu 약물은 누구에게 사용되나요?
미국 식품의약국은 특정 유형의 유방암을 가진 성인에 대해 Veppanu를 승인했습니다. tumor는 에스트로겐 수용체 양성이며, 인간 상피세포 성장 인자 수용체 2 (HER2) 단백질에는 음성이어야 합니다. 환자는 또한 ESR1이라는 유전자에 돌연변이를 가지고 있어야 합니다.
ESR1 돌연변이는 주요 임상 문제입니다. 환자가 CDK4/6 억제제라는 약물과 함께 표준 호르몬 치료를 받을 때, 이러한 돌연변이는 40%에서 50%의 경우에 발생합니다. 이 돌연변이는 암세포가 추가 호르몬 치료에 대한 저항성을 갖게 만듭니다. 이러한 돌연변이를 가진 환자는 종양 진행이 빠르며 1차 치료가 실패한 후 치료 옵션이 매우 적습니다.
Veppanu는 이러한 약물 저항성을 직접 목표로 합니다. Veppanu가 변형된 에스트로겐 수용체를 단순히 차단하는 것이 아니라 분해하는 방식으로 작용하기 때문에, ESR1 돌연변이는 기존 약물에 대한 것처럼 암세포를 보호하지 않습니다.
Veppanu를 받기 위해서는 환자가 먼저 Guardant360 CDx라는 동반 진단 검사를 받아야 합니다. 이 혈액 검사는 종양 DNA에서 ESR1 돌연변이를 감지합니다. 미국 식품의약국은 약물과 진단 검사를 같은 날 승인하였으므로, 의사들은 치료가 시작되기 전에 적합한 환자를 식별할 수 있습니다.
임상 시험의 증거
이번 승인은 VERITAC-2라는 3상 임상 시험의 데이터에 기초하고 있습니다. 이 시험에는 에스트로겐 수용체 양성, HER2 음성의 진행성 유방암 또는 전이성 유방암을 가진 624명의 성인이 등록되었습니다. 연구자들은 환자들을 임의로 Veppanu 또는 현재의 표준 치료인 fulvestrant를 투여받도록 배정했습니다.
ESR1 돌연변이를 가진 환자들 중 Veppanu를 복용한 환자들은 fulvestrant를 복용한 환자들에 비해 암이 자라지 않고도 3개월 더 생존했습니다. 연구자들은 이치를 진행 없는 생존률(progression-free survival)이라고 부릅니다. 차이는 통계적으로 유의미하여, 단순히 우연에 의해 발생했을 가능성은 낮습니다.
이 승인에서 나타나는 신호
미국 식품의약국은 원래 설정한 2026년 6월 5일 기한보다 앞서 승인을 부여했습니다. 이는 규제 당국이 이 환자군의 unmet need를 얼마나 심각하게 여기는지를 보여주는 신호입니다.
종양학자들에게 Veppanu는 호르몬 치료 옵션을 모두 소진한 환자를 위한 새로운 도구입니다. 과학자들에게는 이번 승인은 PROTAC 기술에 대한 10년 연구의 정당성을 부여합니다. 단백질을 단순히 차단하는 것이 아니라 분해하는 약물은 원칙적으로 기존 억제제가 부족한 많은 질병을 목표로 할 수 있습니다. 유방암은 이 접근법이 규제 승인을 받은 첫 번째 분야입니다.
